Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家专注于治疗严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品的鉴定、收购、开发和商业化的生物制药公司。该公司的治疗和临床阶段管道包括生物制剂、小分子、基因治疗和核酸候选产品等四大产品类别。该公司四个获批的候选产品包括Crysvita（burosumab），用于治疗X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤诱导的骨软化症（TIO）；Mepsevii（vestronidase alfa），用于治疗粘多糖贮积症VII（MPSVII）或Sly综合征；Dojolvi（triheptanoin），用于治疗长链脂肪酸氧化障碍或LC-FAOD；以及Evkeeza（evinacumab），用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。该公司的临床候选产品包括DTX401、DTX301、UX143、GTX-102、UX701和UX053。