财联社
发布时间 2022年8月19日 01:42
史上最贵药物!美FDA批准定价280万美元的基因疗法
财联社8月18日讯(编辑 牛占林)美东时间周三,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法,该疗法可用于治疗因患β-地中海贫血症而需要定期输血的患者。不过这种疗法定价高达280万美元(约合1900万人民币),使其成为了全球最昂贵的药物,这也意味着没有多少患者能够负担得起。
周四美股盘前,蓝鸟生物涨逾12%。
β-地中海贫血症会干扰血红蛋白的产生,是目前世界上最常见的遗传性疾病之一,但针对这种疾病的治疗手法十分有限,输血和去铁治疗在目前仍是重要的治疗方法。
而Zynteglo是一款基于蓝鸟生物LentiGlobin平台的慢病毒基因疗法,是一种一次性疗法,首先从患者骨髓中提取造血干细胞,然后通过慢病毒将β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干细胞中,恢复血红蛋白生成。
蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain表示,FDA对Zynteglo的批准为β-地中海贫血患者提供了新的可能,并能改善他们的日常生活方式,也标志着基因治疗领域的一个里程碑事件。
”作为第一个在美国获批用于治疗β-地中海贫血的基因疗法,我们正在迎来一个新时代,在这个时代,基因疗法有望改变现有的治疗模式,以治疗目前需要终生护理的疾病。“
治疗成本下降一半多
Obenshain还分析称,β-地中海贫血症患者终生护理的成本大约640万美元,而他们的疗法定价280万美元,相对而言更加合算。
马萨诸塞州总医院的首席研究员Hanny Al-Samkari博士指出,蓝鸟生物的Zynteglo基因疗法不适用于病情相对较轻的患者。这种疗法首先需要患者接受高强度的化疗,这可能会使他们面临不孕不育和癌症的风险。
但Al-Samkari也表示,Zynteglo仍然代表着一项重大的科学成就,并估计约有三分之一的β-地中海贫血症患者可能会从这种疗法中受益。
蓝鸟生物表示,如果在患者接受治疗后两年内疗法不起作用,其将向私人和商业健康保险公司报销高达80%的治疗费用。
蓝鸟生物称,美国大约有1500名依赖输血的β-地中海贫血症患者,其中估计有850人在身体状况方面可接受Zynteglo基因疗法。
并非全无风险
近年来,随着基因疗法的出现,价值百万美元的药物疗法变得越来越普遍。在2019年,诺华公司推出了针对婴儿肌肉萎缩症的Zolgensma基因疗法,人均治疗费用为210万美元,成为当时美国最昂贵的药物。去年,美国FDA批准Rethymic,这是一种由Enzyvant Therapeutics生产、用于治疗小儿先天性无胸腺症的药物。根据研究药物价格趋势的非营利组织46Brooklyn Research数据,其上市价格约为270万美元。
此外,基因疗法也不是全无风险,就在上周,诺华公司发布消息称:其用于治疗肌肉萎缩症的基因治疗药物Zolgensma导致两名儿童死亡,死亡原因为急性肝功能衰竭,这也是这款药物首次出现这种事故。
诺华公司在电子邮件声明中表示:“虽然这是重要的安全信息,但它不是一个新的安全信号,我们坚信Zolgensma的总体风险状况良好。迄今为止,它已被用于治疗全球2300多名患者,包括临床试验、管控给付项目和商用情景。”
作者: 财联社
交易任何金融工具及/或加密货币属高风险行为,这些风险包括损失您的部分或全部投资,所以前述交易并不适合所有投资者。加密货币价格极易波动,可能受如金融、监管或政治事件等外部因素的影响。保证金交易会放大金融风险。
在决定交易任何金融工具或加密货币前,您应当充分了解与金融市场交易相关的风险和成本,并应当谨慎考虑您的投资目标、经验水平以及风险偏好,必要时应当寻求专业意见。
Fusion Media在此提请您注意本网站所含数据未必实时、准确。本网站上的数据和价格未必由市场或交易所提供,而可能由做市商提供,所以价格可能并不准确且可能与实际市场价格存在差异。即该等价格仅为指示性价格,不宜为交易目的使用。Fusion Media及本网站所含数据的任何提供商不承担您因交易行为或依赖本网站所含信息而导致的任何损失或损害的责任。
未经Fusion Media及/或数据提供商书面许可,禁止使用、存储、复制、展现、修改、传播或分发本网站所含数据。提供本网站所含数据的供应商及/或交易所保留所有知识产权。
Fusion Media根据您与广告或广告主的互动情况,网站上出现的广告客户可能会向支付费用。
本协议的英文版本系主要版本。如英文版本与中文版本存在差异,以英文版本为准。