智通财经APP获悉，近日，Krystal Biotech(KRYS.US)公司宣布，Vyjuvek治疗DEB患者眼科疾病的案例在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表。这是首个使用这一基因疗法治疗DEB患者眼科并发症的案例，是扩展Vyjuvek使用范围的重要里程碑。
据了解，Vyjuvek采用了1型单纯疱疹病毒(HSV-1)作为载体。与传统的AAV载体相比，HSV-1的运载能力大了30倍左右。而作为世界上最常见的病毒之一，HSV-1的安全性良好。此外，HSV-1还有一个关键的优势在于，它可以逃避免疫系统的攻击，这个特征使其所作为基因药物的载体可以被反复使用，而不会引起负面免疫反应。
去年Krystal Biotech开发的基因疗法Vyjuvek获得美国FDA的批准上市。这一批准拿下了多个“第一”，它是FDA批准的第一款可重复给药的基因疗法，也是首个FDA批准的外用基因疗法。同时，它为营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者带来了首款获批的基因疗法。
Krystal Biotech的研发总裁Suma Krishnan女士表示，很高兴看到基于HSV-1载体的基因疗法在治疗眼科疾病上获得积极的初步数据。该公司将与FDA讨论，寻求批准Vyjuvek治疗DEB患者的眼睛创伤。