智通财经APP讯，和黄医药(00013)今日宣布在中国启动⼀项HMPL-306治疗伴有异柠檬酸脱氢酶(“IDH”)1或2突变的复发/难治性急性髓系白血病(AML)的注册性III期临床试验。⾸名受试者已于2024年5⽉11⽇接受⾸次给药治疗。
HMPL-306是⼀种新型的IDH1及IDH2酶双重抑制剂。IDH1及IDH2突变被认为是某些⾎液恶性肿瘤、神经胶质瘤和实体瘤的驱动因素，尤其是对于急性髓系⽩⾎病患者来说。尽管已有⼀些IDH抑制剂在部分市场获批⽤于治疗急性髓系白血病，然⽽细胞质的IDH1突变和线粒体的IDH2突变会发⽣异构体转化，导致对IDH1或IDH2的单⼀抑制剂产⽣获得性耐药。同时抑制IDH1和IDH2突变，有望克服这种获得性耐药，为癌症患者带来治疗获益。
RAPHAEL研究是⼀项多中⼼、随机、开放标籤的注册性III期临床试验，旨在评估HMPL-306单药疗法⽤于治疗伴有IDH1和/或IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的安全性和疗效。研究将与⽬前的挽救性化疗⽅案进⾏对⽐，主要终点为总存活期(OS)，次要终点则包括无事件存活期(EFS)和完全缓解(“CR”)率。公司计划招募约320名患者参与此项注册研究，并由主要研究者北京⼤学⼈⺠医院⿈晓军教授牵头领导。该项研究的其他详情可登录ClinicalTrials.gov，检索注册号NCT06387069。
该研究是继⼀项两阶段、开放标签的评估HMPL-306⽤于此适应症的安全性、药物动⼒学、药效学和疗效的I期研究的积极数据后展开(NCT04272957)。⾸个⼈体研究剂量递增阶段的数据已于2023年6⽉的欧洲⾎液学协会(“EHA”)年会上公布。该研究剂量递增阶段在超过50名患者中的结果显⽰，II期临床试验推荐剂量治疗取得令⼈⿎舞的CR率，其结果将于2024年6⽉举⾏的EHA年会上发表。