Orchard Therapeutics PLC (ORTX)

Orchard Therapeutics PLC是一家生物制药公司。该公司从事基因和细胞疗法的开发、制造和商业化，为患有各种疾病的患者提供治愈性疗法。它专注于其自体离体自体造血干细胞基因治疗方法，大概用于三个治疗疾病领域：神经退行性疾病、免疫学和血液疾病。其产品组合包括超过两种在欧洲获批的商业阶段产品、七种处于临床阶段开发的慢病毒候选产品以及其他几种处于临床前开发的候选产品。该公司的主导项目是OTL-200，该产品在欧盟、英国、冰岛、列支敦士登和挪威以Libmeldy品牌获得批准，用于符合条件的早发异染性脑白质营养不良患者。还包括OTL-103产品，该产品正在研究用于治疗 湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征。