爱美医疗 Q1 每股收益 超出预期, 营收 低于预期
- 提供者Investing.com
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Amicus Therapeutics Inc是一家生物技术公司，专注于发现、开发和提供治疗罕见疾病的药物。该公司的产品组合是Galafold（migalastat），这是经批准用于法布里病患者的口服精准药物。Galafold旨在结合并稳定具有遗传变异的患者的内源性α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）酶。Migalastat在美国、欧盟、英国和日本以商品名Galafold获得批准。其管道中的生物制剂项目是Amicus Therapeutics GAA（AT-GAA ），这是庞贝病的临床阶段治疗范例。庞贝病是一种溶酶体疾病(LD)，由缺乏一种酶GAA引起。AT-GAA由一种独特设计的rhGAA酶ATB200或环葡糖苷酶alfa组成，具有优化的碳水化合物结构以增强溶酶体摄取，与作为酶稳定剂的AT2221（miglustat）联合给药。